מחקרים רפואיים (קלינים) בכל העולם מחולקים לפי שלבים קבועים
 

שלב 1 (Phase I):

שלב זה בודק כיצד התרופה החדשה או הטיפול החדשני, פועל במטופלים בריאים מבחינת תופעות לוואי אפשריות, פיזור החומר מהגוף, מנגנון הפעולה, בטיחות השימוש במוצר ולעיתיק קביעת מינון אפקטיבי.
שלב זה מתבצע בדרך כלל במספר מצומצם של מתנדבים בריאים. (20-80)

.
שלב 2 (Phase II):

שלב זה יתבצע לאחר שרשויות הבריאות בדקו את תוצאות שלב 1 ונכחו לדעת, כי המוצר החדש בטוח לשימוש ויש הגיון רפואי להמשיך לשלב 2. בשלב זה נבדקת יעילות המוצר בחולים במחלה הספציפית (בין 100-300 מטופלים) ומידע בטיחותי נוסף על המוצר.
אם המוצר נמצא יעיל לשימוש והסיכונים (תופעות הלוואי) נסבלים עוברים לשלב .3

שלב 3 (Phase III):

בשלב זה המוצר נבדק במספר גדול של מטופלים הסובלים מהמחלה (בערך 1000-3000 מטופלים), שלב זה ממשיך לבדוק יעילות המוצר, תופעות לוואי ולעיתים משווים בין הטיפול החדש לטיפול המקובל (הסטנדרטי) במידה וקיים.

בתום שלב זה בהנחה כי הסתיים בהצלחה וניתן להראות כי המוצר החדש יעיל ובטוח לשימוש, החברה המייצרת את המוצר הרפואי יכולה לבקש את רשות רשויות התרופות (כגון FDA) לשווק את המוצר.

שלב 4 (Phase IV)  מתקיים לעיתים

מתקיים לאחר שהתרופה או המוצר הרפואי אושר לשימוש על ידי רשויות הבריאות ונמצא בשימוש. שלב זה נועד למצוא סיכונים ויעילות בטווח הרחוק (של שנים), שימוש אופציונאלי נוסף למוצר הרפואי או לבדוק על אוכלוסיית חולים אחרת כגון ילדים.

במחקר רפואי שלב 2 ו שלב 3 לעיתים מעורבת קבוצת "ביקורת" וקבוצת "הניסוי"

Ø קבוצת הניסוי - קבוצה שתקבל את הטיפול החדש הנבדק במחקר.

Ø קבוצת הביקורת - קבוצה שתקבל את הטיפול הסטנדרטי (המקובל לטיפול במחלה) או פלסבו – אינבו (תרופה ללא החומר הפעיל – אין לזה ערך טיפולי).

קבוצת הביקורת נועדה לספק השוואה בין יעילות הטיפול הנבדק לטיפול המקובל לשימוש בכדי לבחון האם יעילות המוצר החדש אכן טובה יותר.

במרבית המקרים, אין מידע האם הטיפול החדש הנבדק בניסוי יביא לתוצאות טובות יותר, אך ההנחה היא כי הטיפול החדש טוב יותר מהטיפול הסטנדרטי. – ולכן הועדה האתית אישרה את הניסוי.

לעומת זאת, אם יוכח במסגרת הניסוי שהטיפול החדש הוא יעיל יותר, או זהה ביעילותו לטיפול המקובל, אך כרוך בפחות תופעות לוואי, המשתתפים בניסוי, הם הראשונים שייהנו מהיתרון שבשימוש בו. גם החולים שיקבלו את הטיפול המקובל או פלסבו, ייהנו מקבלת טיפול הנחשב כטיפול הטוב ביותר במחלה ממנה הם סובלים, ויזכו למעקב קפדני של מיטב המומחים.

קבוצות ניסוי

חלוקת המטופלים לקבוצות השונות (קבוצת הביקורת או קבוצת הניסוי) נעשית על ידי הליך הנקרא "רנדומיזציה" Randomization או "אקראיות" (כמו הליך זריקת מטבע) . מכיוון שלא יודעים איזה טיפול טוב יותר, הליך הרנדומיזציה מבטיח כי לא תהיה שום השפעה חיצונית כגון של המטופל או הרופא לאיזה קבוצה המטופל ישתייך . הליך זה מבטיח את הסבירות שהקבוצות הומוגניות וניתן להשוות ביניהם.

בנוסף לאקראיות, ישנו מצב הנקרא "עיוורות" Blinding מצב שבו הרופא או המטופל או שניהם יחד, לא יודעים לאיזה קבוצה המטופל משתייך. מצב זה נועד להבטיח שלא תהיה השפעה או הטיה של הרופא או החוקר על תוצאות הטיפול.

Single blinding - המטופל לא יודע לאיזה קבוצה הוא משתייך (האם הוא מקבל את הטיפול הסטנדרטי הטיפול החדש או פלסבו) והרופא יודע לאיזה קבוצה המטופל משתייך. או מצב הפוך בו הרופא לא יודע לאיזה קבוצה המטופל משתייך והמטופל יודע ואסור לו לספר לרופא עד תום המחקר.

Double blinding מחקר כפול סמיות – הרופא, צוות המחקר והמטופל לא יודעים בתקופת המחקר, לאיזה קבוצה המטופל משתייך. לרוב, המטופל ידע באיזה קבוצה הוא טופל בשלב מסוים במחקר.